基因疗法可能有助于预防遗传性眼病导致的视
来源：cnBeta.COM
爱尔兰的研究人员开发了一种新的基因疗法，或许能够挽救一种可能导致失明的遗传病患者的视力。这种疾病被称为显性视神经萎缩（DOA），目前没有预防或治愈的方法，但在小鼠和人类细胞的测试中，该团队能够减缓疾病的进展。
显性视神经萎缩多发于儿童期，是一种慢性进展的视神经疾病，会导致患者的视神经开始退化。这导致一些视力下降和对颜色的感知问题，一些患者随着时间的推移会完全失明。
该病的主要根源之一已被确定为一种名为OPA1的基因突变。该基因编码的蛋白质能维持线粒体的功能，线粒体是细胞中产生能量的结构。如果没有OPA1蛋白，线粒体网络就会被破坏，其功能就会减弱。因此，受影响的不仅仅是视力--许多DOA患者还会出现其他神经问题。
这项新的研究涉及都柏林三一学院、医院和医院的研究人员，描述了一种有可能治疗DOA的新基因疗法。研究人员将OPA1基因的mRNA包装成一种无害的病毒，它将作为一种载体将疗法传递到预定目标。
这项技术在有线粒体功能障碍的小鼠中进行了测试，并开始看到它们的视网膜神经节细胞退化。果然，这种疗法有助于提高受影响的线粒体的功能，并防止细胞损伤。这反过来又保护了动物的空间视觉。
该团队还发现，在对来自DOA患者的人类细胞培养的测试中，该技术似乎可以改善线粒体功能。这给人们带来了希望，这种基因疗法最终也可能成为其他相关疾病以及DOA的治疗方法。
“OPA1突变参与了DOA，因此这种基于OPA1的治疗方法与DOA相关，”该研究的共同领导作者JaneFarrar说。“然而线粒体功能障碍与许多神经系统疾病有关，这些疾病共同影响着全球数百万人。我们认为，这种针对线粒体功能障碍的治疗策略有很大的潜力，可以提供益处，从而产生重大的社会影响。”
该研究发表在《神经科学前沿》杂志上。
相关文章推荐：基因编辑技术与其带来的医学突破我国基因治疗行业方兴未艾济南基因编辑产业基地开工Moderna官宣保护效力94.5%，新冠mRNA疫苗再发力LHON基因疗法LUMEVOQ?上市许可申请向欧盟提交基因治疗载体AAV与体液免疫应答概述重度联合免疫缺陷症ADA-SCID基因治疗概述基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则征求意见稿高剂量AAV载体引起的炎症免疫毒性概述声明：本文旨在知识共享，所有内容仅学术交流研究，不构成任何建议，无商业用途，如涉及侵权，请及时联系我们。
预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇转载请注明：http://www.masshuanghu.com/jbyf/5643.html
